EmatoNews – Il meglio della ricerca ematologica nella settimana – 6/6/2017

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Mielodisplasie (MDS) e Leucemia Mielomonocitica (LMMN) – Azacitidina in combinazione con altri farmaci?
Per i pazienti classificati ad alto rischio la terapia di riferimento per MDS e LMMN prevede l’utilizzo della Azacitidina. Nello studio pubblicato su Journal of Clinical Oncology i ricercatori hanno cercato di capire se l’Azacitidina fosse ancora più efficace quando utilizzata in combinazione con altri farmaci. La risposta? In parte. Se si esaminano le MDS non emergono differenze significative mentre nel caso della Leucemia Mielomonocitica sembra esista un beneficio dato dalla combinazione di Azacitidina + Lenalidomide. I ricercatori fanno comunque notare come questo sia solo un primo studio e che i loro risultati potrebbero semplicemente dipendere dalla dose di farmaco utilizzata piuttosto che dall’effettiva efficacia.

Sempre sulle MDS è il lavoro (Blood) che esamina le frequenti mutazioni che influenzano il processo di sviluppo del RNA (splicing) in questa malattia. Nonostante l’impegno dei ricercatori, molte domande sono ancora aperte e vengono qui riassunte per fare un punto della situazione.

Linfoma di Hodgkin – Nivolumab dopo il trapianto di cellule staminali?
Per pazienti con Linfoma di Hodgkin resistenti alla terapia o con recidiva di malattia il trattamento d’elezione è rappresentato dal trapianto di cellule staminali. Il Nivolumab, recente farmaco di ultima generazione, potrebbe aiutare questa classe di pazienti ma studi in modelli sperimentali hanno mostrato l’attivazione di un pericoloso effetto collaterale: una complicanza del trapianto nota come GVHD (Graft Versus Host Disease). I ricercatori hanno quindi valutato se Nivolumab e trapianto fossero terapie compatibili analizzando, in modo retrospettivo, le cartelle cliniche dei pazienti che hanno ricevuto il farmaco dopo il trapianto di cellule staminali. La conclusione, pubblicata su Blood, è che il Nivolumab mostra un profilo di sicurezza accettabile.

Linfoma Follicolare – Rituximab può essere somministrato sottocute
Il Rituximab, farmaco di riferimento nella terapia del Linfoma follicolare, è generalmente somministrato per via endovenosa. Lo studio dimostra che profilo di sicurezza ed efficacia clinica del farmaco non variano con una somministrazione sottocutanea che, di contro, facilita la gestione della terapia e migliora la qualità di vita del paziente.

Cellule staminali ematopoietiche – Il ruolo della Vitamina A 
HSC dormiant e Vit ANoi possediamo un “serbatoio” di cellule staminali in uno stato dormiente. In risposta ad uno stimolo queste cellule possono attivarsi e, se necessario, iniziare un processo di sviluppo. Una volta superata la fase critica le cellule non utilizzate possono rientrare in uno stato di dormienza ricostituendo il “serbatoio”. Nel lavoro su Cell i ricercatori, seppure in modello animale, evidenziano il fondamentale ruolo della Vitamina A in questo processo: quando questa viene rimossa dalla dieta le cellule staminali non sono più in grado di rientrare nello stato di sospensione.