La sperimentazione clinica è il metodo con il quale validare nell’uomo l’efficacia di nuove strategie di diagnosi e cura delle malattie.

Semplificando i principi della biostatistica, quello che si cerca di comprendere in una sperimentazione clinica è se le risposte che si osservano in uno studio potranno essere vere  anche per i pazienti trattati in futuro.

Per ottenere queste risposte però, bisogna che vi siano presupposti adeguati. Tra questi, uno dei più importanti è il numero di pazienti dei quali si raccolgono le informazioni. È intuitivo infatti immaginare come l’analisi di una grande mole di dati sia statisticamente più affidabile di una eseguita su un campione più ristretto.

La creazione del gruppo cooperatore GIMEMA e la condivisione dei dati tra i centri aderenti ha permesso di superare proprio l’ostacolo dei numeri condividendo l’obiettivo finale  e consentendo di valutare in maniera scientificamente corretta i risultati conseguiti.

La funzione primaria della Fondazione è dunque quella di arrivare a dare una risposta coordinando la collaborazione del maggior numero di ricercatori possibile, raccogliendo dati sufficienti per poter trarre conclusioni oggettive sull’efficacia delle strategie terapeutiche proposte.

 

 

La ricerca clinica no-profit

La sperimentazione clinica è la tipologia di ricerca che ci consente di poter discriminare, con oggettività, l’efficacia di nuovi farmaci o di nuovi trattamenti terapeutici direttamente sull’uomo. È l’ultimo passaggio di una lunga serie di studi che hanno condotto una molecola, chiamata anche principio attivo, ad essere un candidato credibile per la definizione di nuovi standard di cura. Questo percorso, che potremmo definire di validazione, è a grandi linee, indipendente dalla specifica patologia e segue normative molto rigide.

È possibile distinguere due tipologie di ricerca clinica, dividendole grossolanamente in ricerca “industriale” e “no profit”. La distinzione in due categorie non si basa su diverse modalità di conduzione e svolgimento della ricerca, che sono comuni e sempre pensate nell’ottica di massima garanzia per il paziente, ma verso il raggiungimento degli obiettivi. Nella ricerca clinica “industriale” l’obiettivo principale è lo sviluppo di un nuovo farmaco da commercializzare, nella ricerca “no profit” l’obiettivo è legato all’ottimizzazione di un strategia terapeutica, indipendentemente dai farmaci utilizzati.

La ricerca indipendente si occupa, per esempio, di definire rischi e benefici di farmaci già autorizzati, stabilire i migliori protocolli terapeutici, individuare associazioni o usi sequenziali di farmaci.

 

 

 

 

 

 

 

 

La ricerca “no profit” è quindi fondamentale per il miglioramento della pratica clinica e la gestione quotidiana della patologia.

Oltre a garantire la migliore assistenza al paziente, ottimizza le prestazioni assistenziali, la valutazione di farmaci e genera benefici per la spesa erogata
dal servizio sanitario nazionale.

È chiaro quindi che la ricerca “no profit” è un tipo di ricerca medica con origini ed evoluzione diverse rispetto alla ricerca “industriale”. Laddove nell’azienda farmaceutica si indirizzano le ricerche verso patologie più diffuse, in grado di poter ripagare gli elevatissimi investimenti iniziali, la ricerca no profit nasce storicamente da un esperienza diretta del medico con il paziente, quindi “sul campo”.

Anche la ricerca clinica indipendente però deve essere condotta secondo le rigide regole internazionali.
Il GIMEMA, con la sua organizzazione, riesce ad operare in questo complesso contesto normativo, garantendo la validità dei risultati e salvaguardando il primario interesse dei pazienti.

Per capire meglio lo spirito di una sperimentazione no profit possiamo ipotizzare una domanda del tipo “Nei pazienti con Leucemia Mieloide Acuta in prima remissione completa, è meglio

  1. continuare la chemioterapia?
  2. fare un trapianto di cellule staminali autologhe?
  3. fare un trapianto allogenico?”.

La domanda risale ad un quesito sorto a metà degli anni ’80. Il GIMEMA pubblicò la risposta a questo quesito nei primi anni ’90, modificando di conseguenza la strategia terapeutica standard nella Leucemia Mieloide Acuta.


Richiesta di partecipazione al gruppo GIMEMA

Per diventare “membri” ufficiali del GIMEMA, e poter, quindi, partecipare alle attività del Gruppo, è necessario inviare una richiesta di adesione al Presidente della Fondazione GIMEMA Prof. F. Mandelli (indirizzo: Centro Dati GIMEMA, Via Benevento 6, 00161 Roma), corredata della documentazione necessaria ad illustrare le motivazioni e lo svolgimento delle attività dell’Istituto (una sintetica presentazione della Struttura, ambulatori, reparti, DH, laboratori, ecc).
Tale richiesta verrà valutata dal Consiglio Direttivo della Fondazione, che invierà, in tempi brevi, una lettera di risposta. Il nuovo Centro parteciperà alle attività del Gruppo, inizialmente, in qualità di membro aspirante per dodici mesi. Al termine di questo periodo il Consiglio Direttivo stesso ratificherà il passaggio a membro effettivo, secondo quanto stabilito dal regolamento del Gruppo.


Per avere una mappa di tutti i centri GIMEMA vai a:
Centri GIMEMA in Italia


 

Collaborazioni Internazionali

EORTC (europa)
PETHEMA (spagna)
SAL – (germania)
MRC (uk)
LALA (francia)
CALGB (USA)
European Leukemia Network