Cos’ è

Cos’è una sperimentazione clinica? È la tipologia di ricerca che ci consente di poter discriminare, con oggettività, l’efficacia di nuovi farmaci o di nuovi trattamenti terapeutici direttamente sull’uomo. È l’ultimo passaggio di una lunga serie di studi che hanno condotto una molecola, chiamata anche principio attivo, ad essere un candidato credibile per la definizione di nuovi standard di cura. Questo percorso, che potremmo definire di validazione, è a grandi linee, indipendente dalla specifica patologia e segue normative molto rigide.

Giornalmente nelle aziende farmaceutiche vengono analizzate migliaia di molecole, nelle più diverse condizioni fisiopatologiche, in modo da poter isolare i più interessanti candidati per una determinata patologia. Le molecole più promettenti vengono successivamente analizzate e studiate in sistemi cellulari sempre più complessi. Alla fine di questo lungo e scrupoloso processo di selezione si otterrà un numero estremamente limitato di molecole ancora interessanti. A questo punto entra in gioco la sperimentazione clinica sull’uomo.

È possibile distinguere due tipologie di ricerca clinica, dividendole grossolanamente in ricerca “industriale” e “no profit”
. La distinzione in due categorie non si basa su diverse modalità di conduzione e svolgimento della ricerca, che sono comuni e sempre pensate nell’ottica di massima garanzia per il paziente, ma piuttosto verso il raggiungimento degli obiettivi. Nella ricerca clinica “industriale” l’obiettivo principale è lo sviluppo di un nuovo farmaco da commercializzare, nella ricerca “no profit” l’obiettivo è legato all’ottimizzazione di un strategia terapeutica, indipendentemente dai farmaci utilizzati.

È chiaro quindi che la ricerca “no profit” è un tipo di ricerca medica con origini ed evoluzione diverse rispetto alla ricerca “industriale”. Laddove nell’azienda farmaceutica si indirizzano le ricerche verso patologie più diffuse, in grado di poter ripagare gli elevatissimi investimenti iniziali, la ricerca no profit nasce storicamente “sul campo”, dagli stessi medici che sono a diretto contatto con i pazienti, per rispondere a domande di tipo più pratico.

In sintesi, quindi, la ricerca no profit risponde alla specifica esigenza di esplorare percorsi alternativi, sia diagnostici che terapeutici ed è finalizzata al miglioramento della pratica clinica quale parte integrante dell’assistenza sanitaria.

Obiettivi

Per capire meglio lo spirito di una sperimentazione no profit possiamo ipotizzare una domanda del tipo “Nei pazienti con leucemia mieloide acuta in prima remissione completa, è meglio…a) continuare la chemioterapia? b)fare un trapianto di cellule staminali autologhe? c) fare un trapianto allogenico?”.

La funzione primaria del GIMEMA è dunque quella di arrivare a dare una risposta coordinando la collaborazione del maggior numero di ricercatori possibile, in modo che si possano raccogliere dati a sufficienza per poter trarre conclusioni oggettive, sull’efficacia delle strategie terapeutiche proposte, secondo parametri di valutazione stabiliti a livello internazionale. Semplificando quindi i principi di biostatistica, possiamo dire che cerchiamo di sapere se quello che è stato osservato in passato ha almeno il 95% di probabilità di essere vero anche per i pazienti trattati in futuro.

Per fare questo si ha bisogno di protocolli di ricerca ben strutturati, di dati completi ed affidabili sui quali effettuare le analisi, ed è qui che l’organizzazione di un gruppo cooperativo come il GIMEMA emerge in tutta la sua importanza.

L’esempio di domanda sopra riportata è reale e risale ad un quesito sorto a metà degli anni ’80. Il GIMEMA pubblicò la risposta a questo quesito nei primi anni ’90, modificando di conseguenza la strategia terapeutica standard nella leucemia mieloide acuta.

Richiesta di partecipazione al gruppo GIMEMA

Per diventare “membri” ufficiali del GIMEMA, e poter, quindi, partecipare alle attività del Gruppo, è necessario inviare una richiesta di adesione al Presidente della Fondazione GIMEMA Prof. F. Mandelli (indirizzo: Centro Dati GIMEMA, Via Benevento 6, 00161 Roma), corredata della documentazione necessaria ad illustrare le motivazioni e lo svolgimento delle attività dell’Istituto (una sintetica presentazione della Struttura, ambulatori, reparti, DH, laboratori, ecc).
Tale richiesta verrà valutata dal Consiglio Direttivo della Fondazione, che invierà, in tempi brevi, una lettera di risposta. Il nuovo Centro parteciperà alle attività del Gruppo, inizialmente, in qualità di membro aspirante per dodici mesi. Al termine di questo periodo il Consiglio Direttivo stesso ratificherà il passaggio a membro effettivo, secondo quanto stabilito dal regolamento del Gruppo.


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