Una nuova terapia per la Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA) ottiene un significativo aumento del tasso di remissione di malattia rispetto alla terapia standard. È questo il risultato di uno studio appena pubblicato sulla più importante rivista medica, il The New England Journal of Medicine.
Lo studio. La ricerca clinica, che ha coinvolto centri ospedalieri tra Europa e Stati Uniti, prevedeva la comparazione tra due differenti trattamenti su pazienti resistenti alle cure o con recidiva di malattia. In un caso era previsto l’utilizzo del nuovo farmaco (Inotuzumab ozogamicin), nell’altro l’utilizzo della terapia standard. Il più evidente risultato è l’importante differenza nella remissione della malattia, in percentuale notevolmente maggiore nel caso di utilizzo di Inotuzumab rispetto a quello ottenuto con la terapia convenzionale (80.7% contro 29.4%).
Marco Vignetti
“È evidente l’efficacia del farmaco anche se questo, da solo, non sembra in grado di arrestare la malattia” commenta Marco Vignetti, ematologo e Direttore del Centro Dati GIMEMA. Questo perchè i dati sin qui raccolti mostrano che il trattamento porta solo un relativo beneficio nel lungo periodo e per questo “Bisogna capire come utilizzare al meglio questo farmaco nel contesto di una strategia terapeutica più ampia e complessa. Ma sia chiaro – precisa – questi risultati sono un’ottima notizia perché sappiamo di avere una nuova arma su cui contare”.
E che sia una buona notizia è evidente anche da un altro numero, quello dei pazienti che riescono ad affrontare un trapianto di cellule staminali. Grazie alla maggiore remissione della malattia è notevolmente aumentato (41% contro 11%).
Il farmaco. L’Inotuzumab Ozogamicin (InOz) è un farmaco di ultima generazione, una molecola complessa che comprende un anticorpo monoclonale (anti CD22) a cui è legato un farmaco (Calicheamicina). Il meccanismo di azione è ben descritto nell’illustrazione sottostante.
Funzionamento del farmaco inotuzumab-ozogamicin
CD22 è una glicoproteina presente sulla superfice delle cellule ed è espressa in più del 90% dei pazienti con LAL. InOz è progettato per riconoscerla e legarcisi. Una volta avvenuta questa interazione, la cellula attiva un processo che porterà al suo interno il complesso anticorpo-farmaco. Dopo aver utilizzato questa sorta di cavallo di troia la Calicheamicina, il potente antibiotico legato e trasportato dall’anticorpo, si libera e va a colpire direttamente il DNA, danneggiandolo. A questo punto è sempre la cellula che attiva una sorta di meccanismo di autodistruzione e va incontro ad un suicidio programmato, l’apoptosi.
Bisogna anche notare che nel panorama delle cure innovative per la LAL, l’InOz non rappresenta l’unico caso di farmaco in grado di incrementare la percentuale di remissione completa. Esiste, ad esempio, anche un altro farmaco che mostra una forte attività in questo senso: il Blinatumomab. Ed è proprio con questa molecola che il GIMEMA sta progettando un nuovo studio clinico che dovrebbe partire nei prossimi mesi e di cui parleremo in uno dei successivi articoli.