Risultati
Il fine di ogni nostra attività è quello di dare risposte.
Ognuna di queste ci avvicina alla cura delle malattie che studiamo.
Leucemia mieloide cronica (CML)
Fino a 20 anni fa la leucemia mieloide cronica (CML) era curabile solo con trapianto di midollo osseo allogenico, una procedura cui possono sottoporsi solo un numero limitato di pazienti.
All’inizio degli anni Duemila, con l’introduzione di nuove terapie mirate, la sopravvivenza a 5 anni è stimata superiore all’80%
I nuovi farmaci, chiamati inibitori delle tirosin-chinasi, possono essere somministrati ad un numero elevato di pazienti, che comprende anche persone molto fragili e anziani. I pazienti che ottengono delle risposte molecolari profonde hanno un rischio di mortalità legato alla leucemia praticamente nullo, con un’aspettativa di vita comparabile a quella della popolazione generale.
INTERRUZIONE DI TRATTAMENTO
Circa il 30-40% dei pazienti riescono a ottenere una riduzione della malattia profonda e stabile nel tempo e possono addirittura tentare una sospensione della terapia. Lo studio SUSTRENIM, partito nel 2015, sta confrontando la risposta molecolare della terapia tra i due inibitori delle tirosin-kinasi, imatinib e nilotinib, per comprendere quale è la strategia migliore per interrompere il trattamento
Leucemia mieloide acuta (AML)
All’inizio degli anni ’90 il ruolo delle procedure trapiantologiche nella cura della leucemia mieloide acuta dell’adulto non era ancora ben definito. Nello scenario internazionale si alternavano posizioni differenti circa l’utilità di procedure così invasive.
Il GIMEMA e l’EORTC (European Organization for Research and Treatment on Cancer) insieme fornirono una risposta definitiva. La pubblicazione dell’articolo scientifico, considerato una pietra miliare nella storia di questa patologia, ha definitivamente chiarito il problema, affidando al trapianto di midollo il ruolo di terapia cardine nella leucemia mieloide acuta. (Zittoun et al, N Engl J Med. 1995 Jan 26;332(4):217-23)
Da allora la collaborazione con l’EORTC non si è più interrotta e sono stati raggiunti altri importanti risultati quali:
- la dimostrazione del ruolo delle alterazioni citogenetiche nell’identificare pazienti a cattiva prognosi che possano beneficiare di terapie più aggressive (studio AML10);
- la dimostrazione della validità dell’utilizzo delle cellule staminali prelevate da sangue venoso periferico, anziché da midollo osseo, per effettuare l’autotrapianto (studio AML10);
- l’ottenimento di una percentuale maggiore di pazienti rispondenti alla chemioterapia iniziale, attraverso l’uso di un farmaco ad alte dosi (studio AML12);
- l’identificazione di una modificazione genetica in grado di influenzare la sensibilità alla terapia
(Falini et al, N Engl J Med. 2005 Jan 20;352(3):254-66)
Oggi, una nuova combinazione di farmaci (venetoclax in combinazione con fludarabina, citarabina, idarubicina: V-FLAI) ha portato a buone possibilità di remissione, con un basso rischio di recidiva, in pazienti giovani con leucemia mieloide acuta ad alto rischio.
Con questa combinazione di farmaci, la remissione è stata raggiunta in 8 pazienti su 10.
Questo trattamento appare migliore di quanto atteso con la chemioterapia standard e aumenta le probabilità di remissione completa, per poter poi costruire il percorso terapeutico fino al trapianto allogenico e quindi alla cura della malattia.
Leucemia acuta promielocitica (APL)
La leucemia acuta promielocitica (APL) , è una varietà di leucemia acuta caratterizzata dal decorso particolarmente aggressivo che, in assenza di una tempestiva diagnosi e terapia, può avere esito letale nel giro di pochi giorni. Grazie al contributo del GIMEMA, nel corso degli ultimi 20 anni, le prospettive di cura per questa malattia sono radicalmente cambiate, prima grazie ad una combinazione di chemioterapia e acido retinoico (un derivato della vitamina A) e recentemente con una rivoluzionaria associazione di arsenico e acido retinoico.
(Lo Coco et al. N Engl J Med. 2013 Jul 11;369(2):111-21)
Ridefinire la terapia standard per la cura della APL, annullare gli effetti collaterali della chemioterapia e avere una risposta positiva nel 100% dei pazienti:questo successo di risonanza mondiale è stato ottenuto in uno studio promosso dal GIMEMA. Oggi la leucemia acuta promielocitica è considerata la forma di leucemia acuta più frequentemente guaribile.
Negli ultimi anni questi importanti risultati sono stati confermati anche per pazienti ad alto rischio, con una sopravvivenza libera da malattia a 2 anni nel 93% dei casi.
(Platzbecker U, et al. J Clin Oncol. 2025 Oct 10;43(29):3160-3169).
Ad oggi, con questi risultati, possiamo comparare la sopravvivenza dei pazienti affetti da APL con quella della popolazione generale italiana. Risultati preliminari prodotti dalla Fondazione GIMEMA mostrano che i pazienti con APL trattati con la combinazione di arsenico e acido retinoico hanno una probabilità di decesso paragonabile a quella della popolazione generale.
Leucemia linfoblastica acuta Ph+
Nella leucemia linfoblastica acuta, in particolare in un sottotipo chiamato Philadelphia positiva (ALL PH+), i risultati ottenuti negli ultimi anni sono importantissimi.
Grazie ai nuovi farmaci, inibitori delle tirosin-chinasi, impiegati negli studi promossi dalla Fondazione GIMEMA, è stata ottenuta la remissione completa di malattia nella quasi totalità dei pazienti trattati.
Qualità della Vita
Nel 2010 la Fondazione GIMEMA ha creato un'unità operativa con lo scopo di sviluppare e gestire programmi di ricerca tesi a studiare la qualità di vita dei pazienti con patologie ematologiche e, in generale, a contribuire a migliorare sempre più l'assistenza sanitaria in ematologia.
Oggi, grazie ai successi della ricerca, gli specialisti possono rivolgere la loro attenzione anche alla qualità di vita dei loro pazienti.