Risultati

Il fine di ogni nostra attività è quello di dare risposte.
Ognuna di queste ci avvicina alla cura delle malattie che studiamo.

I principali risultati della ricerca GIMEMA nella leucemia acuta e cronica: oltre 40 anni di studi clinici in ambito ematologico.

Ultimi aggiornamenti: Maggio 2026, Terza Riunione Nazionale GIMEMA

Leucemia acuta promielocitica (APL)

La leucemia acuta promielocitica (APL) , è una varietà di leucemia acuta caratterizzata dal decorso particolarmente aggressivo che, in assenza di una tempestiva diagnosi e terapia, può avere esito letale nel giro di pochi giorni. Grazie al contributo del GIMEMA, nel corso degli ultimi 20 anni, le prospettive di cura per questa malattia sono radicalmente cambiate, prima grazie ad una combinazione di chemioterapia e acido retinoico (un derivato della vitamina A) e recentemente con una rivoluzionaria associazione di arsenico e acido retinoico.
(Lo Coco et al. N Engl J Med. 2013 Jul 11;369(2):111-21)

Ridefinire la terapia standard per la cura della APL, annullare gli effetti collaterali della chemioterapia e avere una risposta positiva nel 100% dei pazienti: questo successo di risonanza mondiale è stato ottenuto in uno studio promosso dal GIMEMA. Oggi la leucemia acuta promielocitica è considerata la forma di leucemia acuta più frequentemente guaribile.

OGGI: PAZIENTI AD ALTO RISCHIO E ASPETTATIVA DI VITA

Negli ultimi anni questi importanti risultati sono stati confermati anche per pazienti con leucemia acuta promielocitica ad alto rischio, con una sopravvivenza libera da malattia a 2 anni nel 93% dei casi. (Platzbecker U, et al. J Clin Oncol. 2025 Oct 10;43(29):3160-3169).

GIMEMA ha confermato un risultato ormai consolidato: oggi i pazienti trattati con protocolli chemio-free basati su ATRA e triossido di arsenico possono raggiungere un’aspettativa di vita sovrapponibile a quella della popolazione generale, confermando una delle più importanti rivoluzioni terapeutiche dell’ematologia moderna.

Leucemia linfoblastica acuta Ph+

Nella leucemia linfoblastica acuta, in particolare in un sottotipo chiamato Philadelphia positiva (ALL PH+), i risultati ottenuti negli ultimi anni sono importantissimi.

Grazie ai nuovi farmaci, inibitori delle tirosin-chinasi, impiegati negli studi promossi dalla Fondazione GIMEMA, è stata ottenuta la remissione completa di malattia nella quasi totalità dei pazienti trattati.

leucemia linfoblastica acuta ph+ GIMEMA

Risultati GIMEMA nel trattamento della leucemia linfoblastica acuta Ph+

Lo studio randomizzato ALL2820 ha dimostrato, per la prima volta al mondo, la superiorità di una strategia completamente chemio‑free. Il trattamento combina ponatinib e blinatumomab ed è risultato più efficace rispetto alla chemioterapia tradizionale associata a imatinib. 

GIMEMA ha presentato anche il nuovo consensus nazionale sull’utilizzo di blinatumomab nella ALL PH+ dell’adulto, con l’obiettivo di integrare in modo sempre più efficace l’immunoterapia nei percorsi terapeutici e ridurre l’intensità della chemioterapia soprattutto nei pazienti più fragili.

Leucemia mieloide cronica (CML)

Fino a 20 anni fa la leucemia mieloide cronica (CML) era curabile solo con trapianto di midollo osseo allogenico, una procedura cui possono sottoporsi solo un numero limitato di pazienti.

All’inizio degli anni Duemila, con l’introduzione di nuove terapie mirate, la sopravvivenza a 5 anni è stimata superiore all’80%

I nuovi farmaci, chiamati inibitori delle tirosin-chinasi, possono essere somministrati ad un numero elevato di pazienti, che comprende anche persone molto fragili e anziani. I pazienti che ottengono delle risposte molecolari profonde hanno un rischio di mortalità legato alla leucemia praticamente nullo, con un’aspettativa di vita comparabile a quella della popolazione generale.

OGGI: INTERRUZIONE DI TRATTAMENTO

Circa il 30-40% dei pazienti riescono a ottenere una riduzione della malattia profonda e stabile nel tempo e possono addirittura tentare una sospensione della terapia. Lo studio SUSTRENIM CML1415, partito nel 2015, sta confrontando la risposta molecolare della terapia tra i due inibitori delle tirosin-kinasi, imatinib e nilotinib, per comprendere quale è la strategia migliore per interrompere il trattamento e vivere senza terapia.

leucemia mieloide acuta GIMEMA

Risultati GIMEMA nel trattamento della leucemia mieloide cronica

Ha invece l’obiettivo di valutare l’efficacia di asciminib, un inibitore di tirosin-chinasi di nuova generazione, lo studio PEARL, condotto in Italia e in Spagna. I dati raccolti aiuteranno a capire come il farmaco può aumentare il tasso di remissioni molecolari e conseguentemente il numero di pazienti candidabili alla sospensione terapeutica. 

Leucemia mieloide acuta (AML)

All'inizio degli anni '90 il GIMEMA e l'EORTC fornirono insieme una risposta definitiva sulle procedure trapiantologiche nella cura della leucemia mieloide acuta dell'adulto. La pubblicazione dell'articolo scientifico, considerato una pietra miliare nella storia di questa patologia, ha definitivamente chiarito lo scenario internazionale, affidando al trapianto di midollo il ruolo di terapia cardine nella leucemia mieloide acuta. (Zittoun et al, N Engl J Med. 1995 Jan 26;332(4):217-23)

Da allora sono stati raggiunti altri importanti risultati nella leucemia mieloide acuta quali:

  • la dimostrazione del ruolo delle alterazioni citogenetiche nell'identificare pazienti a cattiva prognosi che possano beneficiare di terapie più aggressive (studio AML10);
  • la dimostrazione della validità dell'utilizzo delle cellule staminali prelevate da sangue venoso periferico, anziché da midollo osseo, per effettuare l'autotrapianto (studio AML10);
  • l'ottenimento di una percentuale maggiore di pazienti rispondenti alla chemioterapia iniziale, attraverso l'uso di un farmaco ad alte dosi (studio AML12);
  • l'identificazione di una modificazione genetica in grado di influenzare la sensibilità alla terapia
    (Falini et al, N Engl J Med. 2005 Jan 20;352(3):254-66)

OGGI: NUOVA COMBINAZIONE DI FARMACI

Oggi, una nuova combinazione di farmaci (venetoclax in combinazione con fludarabina, citarabina, idarubicina: V-FLAI) ha portato a buone possibilità di remissione, con un basso rischio di recidiva, in pazienti giovani con leucemia mieloide acuta ad alto rischio.

Con questa combinazione di farmaci, la remissione è stata raggiunta in 8 pazienti su 10.

Questo trattamento appare migliore di quanto atteso con la chemioterapia standard e aumenta le probabilità di remissione completa, per poter poi costruire il percorso terapeutico fino al trapianto allogenico e quindi alla cura della malattia.

Leucemia linfatica cronica (CLL)

Nella leucemia linfatica cronica, è di importanza strategica lo studio osservazionale CLL 2121, che ha ormai raccolto i dati di oltre 10.000 pazienti trattati in più di cento centri di ematologia italiani dal 2010. GIMEMA progetta, in questo modo, uno dei più grandi database europei dedicati alla malattia consentendo di realizzare una fotografia di come questa patologia venga trattata in tutta Italia.

Qualità della Vita

Nel 2010 la Fondazione GIMEMA ha creato un'unità operativa con lo scopo di sviluppare e gestire programmi di ricerca tesi a studiare la qualità di vita dei pazienti con patologie ematologiche e, in generale, a contribuire a migliorare sempre più l'assistenza sanitaria in ematologia.

Il gruppo di lavoro ha recentemente presentato i risultati di uno dei primi studi multicentrici italiani al mondo sulla valutazione diretta, da parte dei pazienti, degli effetti collaterali precoci delle terapie CAR-T nei linfomi aggressivi. I risultati hanno evidenziato una significativa discrepanza tra i sintomi percepiti dai pazienti e quelli riportati dai clinici, confermando l’importanza dell’integrazione dei patient-reported outcomes nella pratica ematologica e nella gestione del percorso di cura.