PAPER IN BRIEF

Uno studio prospettico italiano fotografa i sintomi riportati dai pazienti con linfomi B aggressivi a 10 giorni dall’infusione di CAR-T, evidenziando una marcata discrepanza tra quanto riferito dai pazienti e quanto registrato dai medici

In breve

  • L’integrazione sistematica dei patient-reported outcomes (PRO) può migliorare l’identificazione precoce dei bisogni di assistenza e supporto dopo CAR-T, rendendo più completa la valutazione clinica tradizionale.
  • Dai dati real-world, a circa 10 giorni dall’infusione oltre metà dei pazienti riferiva 12 dei 19 sintomi analizzati; affaticamento (87%), riduzione dell’appetito (83%) e insonnia (79%) erano i più frequenti.
  • I medici curanti tendevano a non rilevare numerosi sintomi segnalati direttamente dai pazienti: così, le valutazioni di medici e pazienti coincidono solo in misura limitata sulla presenza dei sintomi.
  • Le donne hanno riportato un maggiore carico di alcuni sintomi moderati-gravi; una migliore fitness del paziente (autovalutata dal paziente stesso) prima dell’infusione è risultata associata a un minore carico sintomatologico precoce.

È stato pubblicato su The Lancet Haematology uno studio prospettico osservazionale multicentrico coordinato da GIMEMA focalizzato sui patient-reported outcomes (PRO). Il lavoro ha coinvolto 170 pazienti con linfomi B aggressivi trattati in 13 centri italiani con tre specifiche terapie CAR-T (axicabtagene ciloleucel, tisagenlecleucel o brexucabtagene autoleucel). Il 69% dei partecipanti aveva un linfoma diffuso a grandi cellule B. 

A 10 giorni dall’infusione, 143 pazienti hanno compilato una selezione di 19 domande del PRO-CTCAE, strumento che raccoglie direttamente dal paziente presenza e intensità dei sintomi. Dodici sintomi sono stati riferiti da più della metà dei partecipanti; considerando quelli di intensità moderata o grave, i più frequenti sono stati affaticamento (55%), riduzione dell’appetito (53%), diarrea (45%), brividi (35%) e insonnia (31%). 

Lo studio evidenzia però una significativa distanza tra esperienza del paziente e valutazione del medico. Tra i pazienti che riferivano un sintomo, il mancato riconoscimento da parte del clinico raggiungeva, per esempio, il 77% per la perdita di appetito, il 71% per la diarrea e l’insonnia e l’89% per le vertigini. Il dato non implica necessariamente una mancata gestione delle tossicità clinicamente più pericolose; mostra però che la sola rilevazione clinica degli “eventi avversi” può restituire una fotografia incompleta del carico sintomatologico. 

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Questi risultati non sono automaticamente generalizzabili a tutte le CAR-T: lo studio comprende tre prodotti e non include, per esempio, lisocabtagene maraleucel. Inoltre, le analisi per singolo prodotto sono esplorative e la valutazione dei sintomi è concentrata intorno al giorno 10 e non descrive l’intera evoluzione temporale.  

Questo studio ci ha permesso di identificare le sintomatologie più frequenti a seguito ti trattamento con CAR-T nel breve periodo. I nostri risultati evidenziano la necessità di una raccolta più sistematica dei patient-reported outcomes (PRO) nel monitoraggio dopo CAR-T, sia per orientare precocemente la terapia di supporto sia per informare meglio pazienti e caregivers su ciò che può accadere nei giorni successivi all’infusione”.

| Fabio Efficace, primo autore dello studio e responsabile della Health Outcomes Research Unit e Chair del Working Party Quality of Life di GIMEMA.

 

L’articolo originale di Efficace F, Zinzani PL, Bonifazi F et al, Real-world patient-reported symptomatic adverse events and concordance with physician assessments after CAR T-cell therapy in patients with aggressive B-cell lymphomas: a prospective study, pubblicato su The Lancet Haemathology, è disponibile al seguente link: https://www.sciencedirect.com/science/article/abs/pii/S2352302626001286