CARE INSIGHT

Negli ultimi vent’anni, la leucemia mieloide cronica (CML, nell’acronimo inglese) è diventata una malattia sempre più controllabile grazie ai farmaci mirati detti inibitori delle tirosin chinasi. Oggi, oltre a curare la malattia, l’obiettivo è anche migliorare la qualità di vita, valutando quando sia possibile ridurre o, in alcuni casi, sospendere la terapia.

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In questo articolo

  1. Perché ridurre la terapia nella leucemia mieloide cronica?
  2. Quando si può ridurre la terapia?
  3. È possibile sospendere la terapia nella leucemia mieloide cronica?
  4. Chi può sospendere la terapia e cosa deve sapere?

Il trattamento della leucemia mieloide cronica si basa su farmaci detti inibitori delle tirosin chinasi (TKI), che agiscono in modo molto selettivo contro la proteina che causa la patologia. Si tratta di farmaci estremamente efficaci, che hanno permesso di rivoluzionare il trattamento della leucemia mieloide cronica, trasformandola spesso in una malattia controllabile e gestibile nel lungo termine. Questo implica però anche che i TKI debbano (spesso) essere assunti per lunghi periodi, a volte per tutta la vita. E anche se nella maggior parte dei casi sono molto ben tollerati, ridurre il dosaggio può permettere di ridurre gli effetti collaterali, migliorando globalmente la qualità della vita. La riduzione del dosaggio può essere importante soprattutto per i pazienti più fragili, per esempio a causa dell’età o della presenza di altre patologie. Gli studi clinici e i dati della pratica reale mostrano che in molti pazienti, se effettuata in modo appropriato, la riduzione della dose non compromette il controllo della malattia.

In altre parole, ottimizzare la terapia con un’eventuale riduzione del dosaggio può offrire la possibilità non solo di controllare la leucemia, ma anche di vivere meglio nel lungo periodo, rendendo il trattamento più sostenibile nel tempo.

La riduzione della terapia deve essere valutata caso per caso e personalizzata. In linea generale, può essere presa in considerazione quando la malattia è ben controllata da tempo e si è raggiunta una risposta molecolare stabile (soprattutto se si è raggiunta una risposta molecolare profonda, ossia quando i livelli della proteina che causa la malattia sono pressoché irrilevabili nel sangue). È però fondamentale che la decisione e l’ottimizzazione dei dosaggi della terapia siano personalizzati, tenendo in considerazione tutti gli aspetti che possono influenzare l’esito della riduzione. Inoltre, dopo la riduzione è necessario un monitoraggio medico attento e regolare, che permetta di intervenire in modo tempestivo sulla base dell’andamento della risposta molecolare.

In alcuni casi molto selezionati è in effetti possibile anche sospendere il trattamento della leucemia mieloide cronica. Anche in questo caso, i vantaggi sono legati soprattutto al miglioramento della qualità della vita e alla riduzione degli effetti collaterali legati al farmaco. Dal punto di vista psicologico, questa opzione può anche offrire un maggior senso di libertà, perché significa non essere più legati alla terapia quotidiana.

Questa strategia è detta Treatment-Free Remission (TFR) o remissione libera da trattamento e significa che, sebbene non si possa parlare di guarigione definitiva, la malattia rimane sotto controllo anche senza farmaci. I dati da studi clinici e “real world” (mondo reale) indicano che molti pazienti, una volta sospesa la terapia, mantengono la remissione a lungo termine. Se questo non avviene e la malattia tende a ripresentarsi, il trattamento deve essere ripreso; nella maggior parte dei casi, la terapia torna rapidamente ad essere efficace.

Non tutte le persone possono sospendere la terapia. La decisione deve essere presa sulla base di criteri precisi.

In genere, la sospensione viene considerata dopo almeno 5 anni di terapia con farmaci mirati e in presenza di una risposta molecolare profonda stabile da almeno 2 anni.

Una durata più lunga sia del trattamento sia della risposta è associata a una maggiore probabilità di successo. Soprattutto, è fondamentale una buona aderenza ai controlli: si stima infatti che il 50% circa dei pazienti possa andare incontro a recidiva, e il rischio è più alto nei primi mesi dopo la sospensione, quando quindi il monitoraggio deve essere particolarmente stretto. Questo è un aspetto importante da tenere in considerazione anche dal punto di vista pratico (per esempio se il centro medico cui ci si riferisce è distante dalla propria residenza, se è necessaria assistenza per raggiungerlo eccetera). È anche necessario tenere in considerazione gli aspetti psicologici, perché alcune persone possono sentirsi più sicure a proseguire il trattamento: per questa ragione, la decisione di sospendere (ma anche di ridurre) la terapia deve sempre essere presa in condivisione con il/la proprio/a ematologo/a curante.

Vale comunque la pena ribadire che la sospensione della terapia per la leucemia mieloide cronica è una strategia reversibile: se la malattia dovesse ricomparire, è possibile riprendere il trattamento recuperando rapidamente la risposta.

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