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La terapia genica apre nuove prospettive per l’anemia falciforme, ma può non essere la scelta idonea per tutti i pazienti. Un consensus paper europeo chiarisce i criteri di accesso: non conta solo la...

L’approvazione della terapia genica per l’emofilia A ha aperto nuove prospettive terapeutiche, riducendo la necessità di infusioni ripetute di fattore VIII. Ma l’esperienza clinica ha evidenziato alcuni...

Il futuro della terapia genica in ematologia è promettente, ma pone numerose sfide. Fra tutti, i costi elevati di sviluppo e produzione impongono a ricercatori, governi e industria farmaceutica di allearsi...

La β-talassemia rappresenta una delle malattie genetiche più comuni nel mondo, con una prevalenza di pazienti nei paesi in via di sviluppo, in particolare Nord Africa e Asia. Purtroppo in oltre il 60% dei...