Raccogliere dati sulla qualità di vita è sempre più importante anche nelle sperimentazioni che riguardano i tumori maligni del sangue. I dati permettono di valutare i risultati raggiunti dai moderni trattamenti antitumorali dal punto di vista del paziente. Per comprendere in modo corretto queste informazioni, è necessario che le ricerche che vogliono studiare questi aspetti seguano metodi di raccolta e analisi dei dati rigorosi. Ad oggi, la qualità dei dati sulla qualità di vita è soddisfacente, ma ci sono ancora alcuni aspetti che devono essere migliorati.

______

È questa la conclusione a cui sono arrivati i ricercatori dell’unità di Qualità di vita del GIMEMA, dopo aver condotto una revisione degli studi clinici randomizzati sui tumori maligni del sangue che comprendevano, tra gli altri, anche dati sulla qualità di vita. I risultati sono stati pubblicati la scorsa settimana sulla rivista scientifica The Lancet Haematology.

“Dati i grandi progressi della ricerca ematologica, spesso ci troviamo di fronte a terapie con efficacia molto simile. È quindi importante capire se queste terapie hanno un impatto diverso sulla vita del paziente”, spiega Fabio Efficace,

senior author della pubblicazione, responsabile dell’unità di Qualità di vita del GIMEMA e professore ordinario aggiunto alla School of Medicine della Northwestern University di Chicago negli USA.

I risultati di un trattamento valutati direttamente dai pazienti sono chiamati nella ricerca scientifica patient-reported outcome (PRO). Il primo obiettivo dello studio GIMEMA era valutare come sono riportati i dati sui PRO negli studi randomizzati ematologici. Sono stati analizzati 71 studi, condotti a livello internazionale dal 2014 al 2019. Di questi, il 75% indica i PRO come uno degli obiettivi della ricerca già nell’abstract. Nella maggioranza dei casi i PRO sono indicati come obiettivi secondari dello studio. Gli aspetti problematici evidenziati dai ricercatori del GIMEMA riguardano questioni metodologiche, come alcuni aspetti legati all’analisi statistica e all’interpretazione dei dati. Inoltre quasi il 70% degli studi non specifica quali sono le modalità di somministrazione dei questionari per la raccolta dei dati (ad esempio formato digitale o cartacea).

I dati sui PRO servono a valutare in modo efficace la tollerabilità di una terapia, fornendo informazioni che possono essere applicate nella pratica clinica di tutti i giorni dagli ematologi. “La qualità dei dati è fondamentale e una serie di linee guida internazionali vanno tenute in considerazione quando si conduce uno studio – continua Fabio Efficace.

Un approccio superficiale alla raccolta e alla valutazione di questi dati non produce evidenze di qualità e rappresenta uno spreco in termini di risorse e mezzi. Oltre a non essere un atteggiamento giusto nei confronti dei pazienti dal punto di vista etico”.

A ogni studio è stato assegnato un punteggio, attribuito in base al grado di conformità delle procedure seguite durante la ricerca con le indicazioni delle linee guida dell’International Society for Quality of Life Research (ISOQOL), società americana che promuove la ricerca e la formazione sulla Qualità di vita. “Confrontando – continua Fabio Efficace – gli studi sui tumori ematologici con gli studi sui tumori solidi pubblicati nello stesso periodo di tempo, abbiamo visto che la qualità dei dati non è generalmente diversa. Questo è senza dubbio rassicurante, ma i nostri risultati possono fornire un’indicazione precisa su cosa deve essere migliorato negli studi futuri”.

Lo studio di Efficace e del suo gruppo ha inoltre calcolato la percentuale di studi che fanno riferimento alle linee guida CONSORT-PRO (Consolidated Standards of Reporting Trials-PRO extension), le raccomandazioni elaborate per migliorare la descrizione dei risultati e dei metodi utilizzati durante una ricerca sperimentale.

Dei 71 studi compresi nella revisione, solo 4 citano la CONSORT-PRO (6%). Questi studi però hanno raggiunto un punteggio mediano di 89 per la qualità, mentre per tutti gli altri la mediana è 61.

“Anche se possiamo solo ipotizzare che c’è un nesso causa-effetto tra l’esplicito riferimento alla CONSORT-PRO e dati PRO di alta qualità, raccomandiamo di fare riferimento a questi criteri internazionali nelle future pubblicazioni. Le evidenze ci dicono inoltre, che i fattori associati a maggiore qualità sono: il fatto di avere i PRO come obiettivo primario dello studio e/o avere, all’interno di un progetto di ricerca, una pubblicazione dedicata solo ai risultati ottenuti dalla raccolta dei PRO”, il responsabile dell’unità di Qualità di vita GIMEMA.

Gli studi selezionati dalla revisione fanno parte del PROMOTION, un database che contiene informazioni su circa mille studi randomizzati con dati sui PRO su tumori diversi. Una iniziativa lanciata nell’aprile 2012 che coinvolge esperti internazionali nello studio della Qualità della vita. “È importante continuare a monitorare la qualità della ricerca in quest’area per capire il reale impatto delle terapie dal punto di vista del paziente e vedere quanto la valutazione della qualità di vita viene poi applicata nella pratica clinica”.

 


Maggiori informazioni

Rajshekhar Chakraborty, Laura Cannella, Francesco Cottone, Fabio Efficace, Quality of patient-reported outcome reporting in randomised controlled trials of haematological malignancies according to international quality standards: a systematic review, The Lancet Haematology, Volume 7, Issue 12, 2020, Pages e892-e901, ISSN 2352-3026
doi: https://doi.org/10.1016/S2352-3026(20)30292-1