Lo scorso 13 ottobre, la 12ª Commissione Igiene e Sanità in Senato ha approvato all’unanimità il Testo Unico sulle malattie Rare.

“Un aiuto concreto ai pazienti e alle loro famiglie e un esempio di buona politica”, commenta la presidente della commissione Annamaria Parente.

“Il Testo unico – afferma il sottosegretario alla Salute, Pierpaolo Sileri – disciplina finalmente in un quadro normativo semplice e chiaro l’omogeneità delle prestazioni per i malati rari su tutto il territorio nazionale, l’accesso ai farmaci orfani, il sostegno alla ricerca clinica sulle malattie rare, l’assistenza di prossimità per i pazienti.

È la base per declinare interventi concreti a pieno sostegno dei due milioni di malati rari in Italia e per dare attuazione ad una assistenza che sia espressione della centralità del paziente e di cure personalizzate”.

La vicepresidente della Commissione Sanità, Paola Boldrini ha inoltre dichiarato: “Il disegno di legge inquadra finalmente le malattie rare. Prevede una definizione chiara per queste patologie, un comitato e una rete nazionale di coordinamento, piani diagnostico-terapeutici e assistenziali e livelli essenziali di assistenza (Lea) per ciascuna specifica malattia e soprattutto più ricerca. Dopo tanti anni, siamo all’ultimo miglio di una legge che costituirà una mano tesa e una speranza in più per tantissimi pazienti e per le loro famiglie”.

“È una grandissima soddisfazione, un passo storico, ma attenzione: non è il punto d’arrivo, ma la partenza per costruire una nuova realtà per le persone con malattie rare – dichiara Ilaria Ciancaleoni Bartoli, direttrice dell’Osservatorio Malattie Rare.

Ora serve procedere velocemente con il passaggio in Aula e con la successiva pubblicazione della legge in Gazzetta. Occorre, inoltre, che tutti i decreti attuativi vengano predisposti nei tempi attesi. È necessario che la legge entri in vigore il prima possibile, per rispondere alle necessità concrete, prima di tutto dei malati rari e delle loro famiglie”.

Tutto questo auspicabilmente offrirà opportunità anche alla grande problematica dei tumori rari, ambito di ricerca in cui il GIMEMA è direttamente impegnato da anni, come nell’ambito della Rete Nazionale Tumori Rari, insieme all’Associazione Italiana di Ematologia e Oncologia Pediatrica (AIEOP) e all’Istituto Nazionale dei Tumori di Milano. Su questo sembra convergere anche la vicepresidente Boldrini che “prevede di fare tesoro di tutte le eccellenze già presenti sul territorio. Le reti già esistenti continueranno la loro preziosa attività e potranno coordinarsi con la nuova struttura per beneficiare di aiuti concreti”.