In questa serie di video, alcuni dei protagonisti della ricerca GIMEMA raccontano in prima persona a che punto sono le attività del gruppo. Otto interviste ad altrettanti rappresentanti dei gruppi di lavoro (Working Party – WP), ai quali si aggiungono due video – il primo e l’ultimo – che affrontano temi legati al futuro della sperimentazione clinica in Italia e in Europa, soprattutto per quel che riguarda il Regolamento europeo 536/2014.
Dei risultati ottenuti finora dalla ricerca GIMEMA e delle prospettive del futuro della ricerca ematologica hanno discusso a Roma, lo scorso 28 e 29 aprile, medici e ricercatori ematologici provenienti da tutta Italia, in occasione della Riunione Nazionale GIMEMA. Tantissimi i temi su cui si è concentrato il dibattito: dalle novità terapeutiche a disposizione per i diversi tumori ematologici, agli studi GIMEMA attivi per ogni malattia del sangue; dal lancio di nuovi progetti formativi dedicati ai ricercatori per la diagnosi di malattie rare, fino al ruolo sempre più importante dello studio e del monitoraggio della qualità di vita nei pazienti onco-ematologici.
Nell’intervista introduttiva, il presidente della Fondazione GIMEMA, Marco Vignetti, traccia le tappe di 40 anni di ricerca sulle malattie del sangue con uno sguardo al futuro dell’ematologica italiana e della condizione assistenziale del paziente. “La ricerca è collaborazione. Questa è stata la chiave che ha permesso all’ematologia italiana di raggiungere traguardi inimmaginabili”. Secondo il presidente Marco Vignetti è questo anche il segreto del successo del GIMEMA: una comunità unita, che mette insieme tante professionalità diverse, tutte necessarie al conseguimento di un unico obiettivo: guarire pazienti con malattie inguaribili.
Malattie ematologiche: traguardi raggiunti e nuovi obiettivi della Fondazione GIMEMA
“Oggi ci sono forme di leucemie che possono essere guarite definitivamente, addirittura nell’80-90% dei casi. Altre forme di leucemia e di linfoma possono essere cronicizzate, cioè il paziente vive con la malattie ma grazie alle terapie disponibili di fatto è come se la malattia non ci fosse”. Marco Vignetti, Presidente della Fondazione GIMEMA, racconta i traguardi raggiunti e i nuovi obiettivi della Fondazione.
WP Leucemie Acute e Sindromi Mielodisplastiche, novità e nuovi studi GIMEMA
Ci sono diverse novità, alcune di queste consolidate, per quanto riguarda i farmaci utilizzati nelle terapie delle leucemie acute e delle sindromi mielodisplastiche. Ne parla Adriano Venditti, direttore dell’Unità Operativa Semplice Dipartimentale (UOSD) di Malattie Mieloproliferative, al Policlinico di Roma Tor Vergata, in occasione della Riunione Nazionale del gruppo GIMEMA.
WP Neoplasie mieloproliferative croniche, nuove molecole in arrivo e nuovi studi GIMEMA
“Siamo in attesa di nuove molecole che sono già state approvate dall’EMA. È un momento importante per i pazienti con neoplasie mieloproliferative croniche”. Il professor Alessandro Maria Vannucchi, ordinario di Ematologia e direttore della Struttura Organizzativa Dipartimentale (SOD) di Ematologia all’Azienda Ospedaliero Universitaria (AOU) Careggi di Firenze, illustra le novità delle terapie e gli studi di maggior interesse per le neoplasie mieloproliferative croniche.
WP Sindromi linfoproliferative croniche, i farmaci rivoluzionari e i nuovi studi GIMEMA
“Per questi pazienti negli ultimi anni c’è stata una vera e propria rivoluzione dal punto di vista dei trattamenti”. Il professor Paolo Ghia, direttore del Programma di ricerca strategica sulla leucemia linfatica cronica all’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano, e il professor Antonio Cuneo, direttore della sezione di Ematologia, all’Azienza Ospedaliero Universitaria (AOU) Arcispedale Sant’Anna di Ferrara, raccontano le novità sull’utilizzo dei farmaci e quali studi GIMEMA sono attualmente aperti per questa patologia.
WP Piastrinopenie e anemie, le sfide dei prossimi anni degli studi GIMEMA
“L’obiettivo della ricerca nei prossimi anni sarà quello di focalizzare la fisiopatologia della malattia e di identificare dei nuovi biomarcatori che possano guidare nella scelta dei nuovi agenti terapeutici di cui disporremo nei prossimi anni”. Francesco Zaja, direttore della Struttura Complessa di Ematologia all’Azienda sanitaria universitaria Giuliano Isontina (ASU GI) di Trieste, descrive le novità terapeutiche e i nuovi studi sulle piastrinopenie e anemie.
Malattie ematologiche, novità nell’immunoterapia e nuovi studi GIMEMA
“L’immunoterapia sta diventando ormai uno dei pilastri di trattamento in ambito ematologico”. Franco Locatelli, professore di Pediatria all’Università La Sapienza di Roma e direttore del dipartimento di Oncoematologia e Terapia Cellulare e Genica all’Ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma, illustra le patologie ematologiche a cui si è esteso oggi l’approccio immunoterapico e quali sono gli studi GIMEMA ipotizzati e condotti dal working party.
WP Emostasi e trombosi, il punto sulla ricerca e i nuovi studi GIMEMA
“Il nostro obiettivo è quello di riuscire a dare delle linee guida e delle raccomandazioni per l’impiego dei farmaci anticoagulanti orali diretti in alcune situazioni ematologiche in cui vi sono delle importanti problematiche trombotiche”. Il professore Valerio De Stefano, direttore dell’Unità Operativa Complessa (UOC) di Ematologia alla Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS di Roma, racconta a che punto siamo con la ricerca nell’ambito delle patologie emorragiche e trombotiche.
Malattie ematologiche, valutare la qualità di vita nelle sperimentazioni cliniche
“Valutare la qualità di vita significa avere informazioni aggiuntive in una sperimentazione clinica, che rispecchiano il punto di vista del paziente, e utilizzare queste informazioni per fare delle scelte terapeutiche sempre più consapevoli”. Fabio Efficace, responsabile degli studi sulla Qualità di vita della Fondazione GIMEMA spiega perché è importante valutare la qualità di vita dei pazienti, quali sono le novità in questo ambito e quanto il digitale abbia innovato la pratica clinica.
WP Malattie rare, il ruolo dei farmaci intelligenti e i nuovi studi
“Le malattie ematologiche rare, finora magari meno considerate, sono malattie per le quali le novità biologiche sono giovanissime. In questo momento stanno avendo molto successo i farmaci intelligenti, i farmaci target”. La professoressa Fiorina Giona, del Dipartimento di Medicina Traslazionale e di Precisione all’Università La Sapienza di Roma, spiega le novità nelle terapie delle malattie ematologiche rare e i nuovi studi in questo ambito.
Regolamento europeo sulla sperimentazione clinica, aspetti innovativi e opportunità
“Il regolamento Europeo introduce due novità importanti che hanno un impatto diretto e benefico nella ricerca clinica indipendete: la co-sponsorship e la possibilità di utilizzare i dati ottenuti da una sperimentazione clinica non ai fini di lucro nella domanda di autorizzazione per l’immissione in commercio di un medicinale”. Ce ne parla Alessandra Mancino, responsabile unità Affari regolatori della Fondazione GIMEMA.