Dallo studio GIMEMA ITP0815 emerge che nel 25% dei pazienti si mantiene lo stato di remissione di malattia senza assumere ulteriore farmaco.

Mantenere sotto controllo la malattia anche senza assumere il farmaco. Questo è il risultato osservato nel 25% dei pazienti che hanno preso parte allo studio GIMEMA ITP0815 e che è stato presentato dalla dott.ssa Elisa Lucchini, medico ricercatore che lavora nel gruppo del prof Zaja presso l’ematologia dell’Azienda sanitaria Universitaria Integrata del Policlinico di Trieste, nel corso del Convegno SIE 2019, tenutosi a Roma.

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La Piastrinopenia Immune primitiva, anche nota con i nomi di Trombocitopenia immune o porpora trombocitopenica e riconoscibile dall’acronimo ITP, è una malattia caratterizzata da una rilevante diminuzione del numero delle piastrine e dai problemi di natura emorragica ad essa correlati. La ITP può essere una malattia subdola ed il paziente può non manifestare problemi evidenti anche in presenza di livelli piastrinici molto ridotti, che comunque rappresentano un serio pericolo. Per questo uno degli obiettivi primari della terapia è quello di ristabilire dei livelli normali di queste cellule (➞  scheda “Trombocitopenie” di Ematologia in Pillole)

 

Lo studio

Azienda sanitaria Universitaria Integrata del Policlinico di Trieste – Ospedale Maggiore

Il farmaco Eltrombopag è un antagonista del recettore della trombopoietina che promuove la produzione di piastrine a livello del midollo osseo e viene normalmente utilizzato in questi pazienti. Nel corso dell’ultimo convegno SIE sono stati presentati dei dati riguardanti lo studio GIMEMA ITP0815: “Eltrombopag come terapia di seconda linea in pazienti adulti con piastrinopenia immune primitiva (studio ESTIT) al fine di raggiungere la risposta a lungo termine: studio biologico e clinico di fase II multicentrico a singolo braccio”, uno studio di fase II, proposto dal Working Party GIMEMA dedicato alle ITP e coordinato dal Prof. Francesco Zaja.

La relazione al convegno è stata effettuata dalla dott.ssa Elisa Lucchini, collaboratrice del prof Zaja presso l’ematologia dell’Azienda sanitaria Universitaria Integrata del Policlinico di Trieste.

“Con questo studio si è voluto indagare se, e per quanto tempo, fosse possibile mantenere una risposta clinica anche dopo aver interrotto il farmaco. – ci spiega la dott.ssa Lucchini – “Eravamo a conoscenza di dati in letteratura che, seppur limitati, evidenziavano la persistenza di una risposta di lungo termine anche in assenza di farmaco per una percentuale di pazienti compresa tra il 10 ed il 30%”.

 

I risultati

I risultati evidenziano come, ad un anno dall’ammissione allo studio, un paziente su quattro (25%) abbia conservato lo stato di risposta alla malattia anche in assenza del trattamento farmacologico.

Quali siano i meccanismi biologici alla base di questo comportamento non è, però, ancora chiaro  “È stata valutata l’eventuale esistenza di una correlazione tra l’espressione di citochine, le popolazioni linfocitarie e risposta clinica. – ci spiega la dott.ssa Lucchini – Analizzando i dati raccolti abbiamo osservato correlazioni statisticamente significative solo per Interleuchina 10, Interleuchina 4 e TNF alfa, che si sono rilevate essere presenti in misura maggiore in quei pazienti che non hanno raggiunto una risposta clinica positiva”

Sono quindi necessari ulteriori approfondimenti per comprendere pienamente le cause alla base delle osservazioni effettuate e la ricerca proseguirà in questo senso.

 

Allo studio GIMEMA ITP0815 hanno partecipato 55 pazienti,  in cura presso 10 centri clinici affiliati al GIMEMA.