Anche se, nel lungo periodo, il trattamento con prednisone ha avuto risultati migliori, il desametasone ha mostrato diversi vantaggi.

Nel trattamento della trombocitopenia immune primaria (pITP) la somministrazione di desametasone ad alte dosi sembrerebbe indurre una risposta iniziale più rapida, riducendo il rischio di sanguinamento. Questi i risultati preliminari dello studio GIMEMA ITP0207, randomizzato, di fase III, presentato da Maria Gabriella Mazzucconi, professoressa di ematologia alla Sapienza università di Roma, durante l’ultimo congresso della Società Italiana di Ematologia tenutosi a ottobre a Roma.

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La trombocitopenia immune primaria è una malattia autoimmune caratterizzata da una riduzione del numero di piastrine circolanti, causato sia dalla ridotta produzione, che dalla distruzione piastrinica immuno-mediata. La trombocitopenia determina episodi di sanguinamento di gravità variabile: da lievi ecchimosi e sanguinamenti, a gravi emorragie. La definizione “primaria” sta ad indicare che non è conseguente ad altre malattie concomitanti. Ciò rende la pITP una patologia sostanzialmente benigna.

Prof.ssa MG Mazzucconi

Attualmente, il trattamento più comunemente utilizzato prevede la somministrazione di corticosteroidi. “I corticosteroidi sono usati da circa mezzo secolo nei pazienti con ITP primaria come prima linea di trattamento, tuttavia non è chiaro se questo possa essere l’approccio terapeutico migliore”, spiega Mazzucconi.

“Nel nostro studio abbiamo valutato se accanto ai corticosteroidi normalmente utilizzati, ovvero prednisone e prednisolone, potesse avere una valenza superiore nel trattamento della ITP primaria il desametasone, un altro tipo di cortisonico che può essere utilizzato ad alte dosi e che ha un impatto terapeutico immediato”

Lo studio

Per lo studio sono stati arruolati 113 pazienti di nuova diagnosi, ovvero che avevano ricevuto la diagnosi da non più di 3 mesi, e non precedentemente trattati. Tutti con un numero di piastrine molto basso (mediamente 8.500 per millimetro cubo) e con episodi emorragici assenti o lievi. I pazienti sono stati divisi in due gruppi: 59 sono stati inseriti nel gruppo A, e 54 nel gruppo B. Ai pazienti del gruppo A è stato somministrato prednisone per 4 settimane consecutive, mentre ai pazienti del gruppo B è stato somministrato desametasone ad alte dosi pulsate per 4 giorni consecutivi ogni 2 settimane, per 3 cicli consecutivi. La valutazione della risposta dei pazienti ai due tipi di trattamento, misurata come risoluzione totale o parziale con aumento del numero di piastrine e assenza di eventi emorragici, è stata fatta a tempi equiparabili, considerando 3 risposte: iniziale, dopo 14 giorni dalla fine della somministrazione; finale, a 6 mesi dalla risposta iniziale; persistente, a 12 mesi dalla risposta iniziale. I risultati hanno mostrato che, mentre la risposta iniziale è stata migliore nel gruppo dei pazienti trattati con alte dosi di desametasone, le risposte finali dei due gruppi sono state paragonabili. Arrivando alla valutazione della risposta persistente, i pazienti del gruppo A, trattati con prednisone, hanno risposto meglio di quelli del gruppo B.

Sul profilo della sicurezza, entrambi i trattamenti hanno mostrato tossicità bassa, con effetti collaterali tipici dell’assunzione di corticosteroidi: edema, aumento di peso, insonnia, ipertensione. Tali effetti hanno avuto una portata inferiore nei pazienti trattati con desametasone.

 

I risultati

“Ci aspettavamo una migliore risposta al desametasone e una risposta inferiore al prednisone. Questo è stato vero in parte, solo per la risposta iniziale.

Ma dato che è importante non solo l’aumento del numero delle piastrine, ma anche che questo avvenga in breve tempo, è comunque un risultato positivo quello ottenuto. Altro dato positivo è che il desametasone causa effetti collaterali più bassi, grazie al tipo di somministrazione: ad alte dosi e per brevi periodi”, commenta Mazzucconi. “Nei pazienti più gravi, con basso numero di piastrine e gravi emorragie, il desametasone potrebbe essere dunque più efficace nell’indurre una risposta rapida. Ad oggi, la somministrazione di corticosteroidi resta ancora una ragionevole prima linea per il trattamento della pITP”.